Amiloidose: Opções de tratamento

NESTA PÁGINA: Aprenderá sobre as diferentes formas que os médicos utilizam para tratar pessoas com esta condição. Para ver outras páginas, utilize o menu.

Amiúde, o tratamento mais eficaz para a amiloidose é tratar e controlar a doença subjacente, se houver uma.

Esta secção diz-lhe os tratamentos que são o padrão de tratamento para a amiloidose. “Padrão de tratamento” significa os melhores tratamentos conhecidos. Ao tomar decisões sobre o plano de tratamento, os pacientes são também encorajados a considerar os ensaios clínicos como uma opção. Um ensaio clínico é um estudo de investigação que testa uma nova abordagem ao tratamento. Os médicos querem saber se é seguro, eficaz, e possivelmente melhor do que o tratamento padrão. Os ensaios clínicos podem testar um novo medicamento, uma nova combinação de tratamentos padrão, ou novas doses de medicamentos padrão ou outros tratamentos. O seu médico pode ajudá-lo a considerar todas as suas opções de tratamento. Para saber mais sobre ensaios clínicos, ver as secções Sobre ensaios clínicos e Investigação mais recente.

Visão geral dos tratamentos

Diferentes tipos de médicos trabalham frequentemente em conjunto para criar um plano de tratamento global de um paciente que combina diferentes tipos de tratamentos. Isto é especialmente importante porque a amiloidose afecta tantos órgãos diferentes. A isto chama-se uma equipa multidisciplinar.

A equipa de tratamento inclui frequentemente estes especialistas:

Hematologista. Um médico especializado em doenças sanguíneas
p>Cardiologista. Um médico que trata de doenças cardíacas
Gastroenterologista. Um médico especializado em doenças do tracto gastrointestinal
Pulmonologista. Um médico especializado em condições dos pulmões
Nefrologista. Um médico que trata de problemas renais
Neurologista. Um médico que se concentra em questões que envolvem o cérebro e o sistema nervoso

Muitas vezes, o hematologista assumirá a liderança na coordenação desta equipa multidisciplinar. As equipas de saúde podem também incluir uma variedade de outros profissionais de saúde, incluindo médicos assistentes, enfermeiros, assistentes sociais, farmacêuticos, conselheiros, dietistas, e outros.

Descrições das opções de tratamento mais comuns para a amiloidose estão listadas abaixo. As opções de tratamento e recomendações dependem de vários factores, incluindo o tipo de amiloidose, o tipo de doença subjacente, possíveis efeitos secundários, e as preferências do paciente e a sua saúde em geral. O seu plano de tratamento incluirá também o tratamento de sintomas e efeitos secundários. Tome tempo para aprender sobre todas as suas opções de tratamento e não se esqueça de fazer perguntas sobre coisas que não são claras. Além disso, fale sobre os objectivos de cada tratamento com o seu médico e sobre o que pode esperar enquanto recebe o tratamento. Saiba mais sobre como tomar decisões de tratamento.

Medicamentos usados para tratar a amiloidose

Medicamentos podem ser usados para controlar os problemas associados à amiloidose. Os esteróides têm demonstrado funcionar bem, e são tipicamente combinados com outros medicamentos.

Chemoterapia

Chemoterapia é o uso de medicamentos para destruir células anormais, geralmente parando a capacidade de crescimento e divisão das células. É mais comummente usada para tratar o cancro. Contudo, a quimioterapia é também útil para outras condições, incluindo amiloidose. A quimioterapia pode ser administrada por um hematologista ou um oncologista médico, um médico especializado em dar quimioterapia para tratar o cancro.

Durante o tratamento da amiloidose, a quimioterapia é usada para destruir células anormais no sangue. As formas comuns de dar quimioterapia incluem um tubo intravenoso (IV) colocado numa veia usando uma agulha, uma injecção debaixo da pele, ou um comprimido ou cápsula que é engolido (oralmente).

Um regime de quimioterapia (horário) consiste geralmente num número específico de ciclos dados ao longo de um período de tempo definido. Um paciente pode receber 1 medicamento de cada vez ou combinações de diferentes medicamentos ao mesmo tempo.

Alguns dos tipos comuns de quimioterapia utilizados para tratar amiloidose são a ciclofosfamida (Cytoxan, Neosar) e o melphalan (Alkeran) combinados com dexametasona (múltiplas marcas) e prednisona (múltiplas marcas).

Efeitos secundários da quimioterapia

Os efeitos secundários da quimioterapia dependem do indivíduo e da dose utilizada, mas podem incluir náuseas, vómitos, e fadiga. Estes são geralmente controláveis quando ocorrem, e normalmente desaparecem quando o tratamento está terminado. Alguns tipos de quimioterapia podem causar efeitos secundários incomuns a longo prazo, incluindo danos na medula óssea e outros órgãos.

Anemia é comum em pessoas com amiloidose, especialmente as que estão a receber quimioterapia, como o melphalan. A anemia é um nível anormalmente baixo de eritrócitos (hemácias). As hemácias têm uma proteína contendo ferro chamada hemoglobina que transporta oxigénio para todas as partes do corpo. Se o nível de hemácias for demasiado baixo, as partes do corpo não recebem oxigénio suficiente e não podem funcionar correctamente. A maioria das pessoas com anemia sente-se cansada ou fraca.

p>Saiba mais sobre os princípios básicos da quimioterapia e da preparação para o tratamento. Os medicamentos utilizados no tratamento de doenças estão continuamente a ser avaliados. Falar com o seu médico é frequentemente a melhor maneira de aprender sobre os medicamentos prescritos para si, a sua finalidade, e os seus potenciais efeitos secundários ou interacções com outros medicamentos. Aprenda mais sobre as suas prescrições utilizando bases de dados de medicamentos pesquisáveis.

Terapia orientada

Terapia orientada é um tratamento que visa genes específicos, proteínas, ou o ambiente dos tecidos que contribui para o desenvolvimento da amiloidose. Este tipo de tratamento bloqueia o crescimento e a propagação de células anormais, limitando os danos às células saudáveis.

Estudos recentes mostram que nem todas as anomalias têm os mesmos alvos. Para encontrar o tratamento mais eficaz, o seu médico pode efectuar testes para identificar genes, proteínas, e outros factores. Isto ajuda os médicos a combinar melhor cada paciente com o tratamento mais eficaz, sempre que possível. Além disso, muitos estudos de investigação estão agora a decorrer para descobrir mais sobre alvos moleculares específicos e novos tratamentos dirigidos a eles. Saiba mais sobre as bases dos tratamentos direccionados.

Para a amiloidose, as terapias direccionadas incluem terapia anti-angiogénese, anticorpos monoclonais, e inibidores do proteasoma.

Fármacos imunomoduladores. As drogas nesta classe incluem lenalidomida (Revlimid), pomalidomida (Pomalyst), e talidomida (Synovir, Thalomid).
Anticorpos monoclonais. Um anticorpo monoclonal é um tipo de terapia orientada. Reconhece e liga-se a uma proteína específica nas células anormais, e não afecta as células que não têm essa proteína. Os medicamentos desta classe incluem o daratumumab (Darzalex) e elotuzumab (Empliciti). Um segundo tipo de anticorpo monoclonal visa directamente o próprio amilóide. Existem actualmente vários destes anticorpos em ensaios clínicos.
p>Inibidores do proteinoma. A inibição do proteasoma é um tipo de terapia orientada. Os medicamentos desta classe visam enzimas específicas chamadas proteasomas que digerem proteínas nas células. Esta classe inclui bortezomib (Velcade), ixazomib (Ninlaro), e carfilzomib (Kyprolis).

P>Os investigadores continuam a estudar estes fármacos para descobrir como cada um deles trata bem a amiloidose. Estes medicamentos não revertem a acumulação de proteínas amilóides nos tecidos ou órgãos. Contudo, estudos que investigam a combinação de bortezomib, dexametasona, e melphalan mostraram que podem ajudar os órgãos afectados pela amiloidose a funcionar melhor.

Estudos recentes começaram a examinar o papel dos tratamentos que podem melhorar o funcionamento dos órgãos ao visarem directamente os depósitos de amiloidose. Este tipo de tratamento ainda está a ser estudado em ensaios clínicos.

Efeitos secundários da terapia orientada

A terapia orientada pode causar efeitos secundários diferentes dos normalmente ligados à quimioterapia. Os doentes que recebem terapia orientada podem desenvolver problemas de pele, cabelo, unhas, e/ou olhos. Saiba mais sobre as reacções da pele à terapia orientada.

Cirurgia

Cirurgia usada para tratar amiloidose pode incluir transplante de órgãos. O transplante de fígado tem sido eficaz no tratamento de certos tipos de amiloidose hereditária. O transplante de rim e coração também pode funcionar bem. No entanto, o transplante de órgãos pode não ser apropriado para todos os pacientes, especialmente aqueles que têm grandes quantidades de proteínas amilóides que foram depositadas nos seus órgãos. Fale com o seu médico ou com um centro especializado em transplante de órgãos sobre as suas opções.

Tranplante de células estaminais/transplante de medula óssea

Um transplante de medula óssea/transplante de células estaminais é um procedimento médico em que as células plasmáticas da medula óssea que produzem proteína amilóide são primeiro destruídas por altas doses de quimioterapia e depois substituídas por células altamente especializadas, chamadas células estaminais hematopoiéticas, que se desenvolvem em medula óssea saudável. As células estaminais hematopoiéticas são células formadoras de sangue encontradas tanto na corrente sanguínea como na medula óssea. Hoje em dia, este procedimento é mais comummente chamado de transplante de células estaminais do sangue periférico, em vez de transplante de medula óssea, porque são as células estaminais recolhidas da corrente sanguínea que estão tipicamente a ser transplantadas, não o tecido real da medula óssea.

Para algumas pessoas com amiloidose que têm alguma função de órgão normal, o transplante de células estaminais do sangue periférico pode ser útil. Durante este procedimento, o paciente recebe doses elevadas de quimioterapia para destruir as células sanguíneas que estão a produzir as proteínas amilóides. O paciente recebe então células estaminais do sangue periférico saudáveis, que permitem ao corpo recomeçar a produzir células sanguíneas saudáveis. A sobrevivência pode ser significativamente melhorada com doses elevadas de quimioterapia e transplante de células estaminais do sangue periférico. No entanto, muitos pacientes não podem receber este tratamento porque a acumulação de proteínas amilóides afectou a função de outros órgãos.

Antes de recomendar o transplante de células estaminais, os médicos falarão com o paciente sobre os riscos deste tratamento e considerarão vários outros factores, tais como o tipo de doença, resultados de qualquer tratamento anterior, e a idade e saúde geral do paciente.

Saiba mais sobre os princípios básicos do transplante de células estaminais e medula óssea.

Cuidado dos sintomas e efeitos secundários

Amyloidose e o seu tratamento causam frequentemente efeitos secundários. O alívio dos sintomas e efeitos secundários de uma pessoa é uma parte importante dos cuidados. Esta abordagem é denominada cuidados paliativos ou de apoio, e inclui apoiar o paciente com as suas necessidades físicas, emocionais e sociais.

Cuidados paliativos é qualquer tratamento que se concentre na redução dos sintomas, na melhoria da qualidade de vida, e no apoio aos pacientes e às suas famílias. Qualquer pessoa, independentemente da sua idade ou doença, pode receber cuidados paliativos. Funciona melhor quando os cuidados paliativos são iniciados tão cedo quanto necessário.

As pessoas recebem frequentemente tratamento para amiloidose e tratamento para aliviar os efeitos secundários ao mesmo tempo. De facto, os pacientes que recebem ambos têm frequentemente sintomas menos graves, melhor qualidade de vida, e relatam estar mais satisfeitos com o tratamento.

Os tratamentos paliativos variam muito e incluem frequentemente medicação, terapia dietética (ver acima), técnicas de relaxamento, apoio emocional, e outras terapias. Pode também receber tratamentos paliativos semelhantes aos destinados a eliminar a doença, tais como a quimioterapia. Fale com o seu médico sobre os objectivos de cada tratamento no seu plano de tratamento.

Antes de iniciar o tratamento, fale com a sua equipa de saúde sobre os possíveis efeitos secundários do seu plano de tratamento específico e opções de cuidados paliativos. Durante e após o tratamento, não se esqueça de informar o seu médico ou outro membro da equipa de saúde se estiver a ter um problema, para que este possa ser tratado o mais rapidamente possível. Saiba mais sobre cuidados paliativos.

Se o tratamento falhar

A recuperação da amiloidose nem sempre é possível. Se a doença não puder ser curada ou controlada, pode ser chamada avançada ou terminal.

Este diagnóstico é stressante, e a doença avançada é difícil de discutir para muitas pessoas. No entanto, é importante ter conversas abertas e honestas com o seu médico e equipa de saúde para expressar os seus sentimentos, preferências e preocupações. A equipa de saúde está lá para ajudar, e muitos membros da equipa têm competências, experiência e conhecimentos especiais para apoiar os doentes e as suas famílias. Assegurar que uma pessoa esteja fisicamente confortável e livre de dor é extremamente importante.

Pacientes que têm doenças avançadas e que se espera que vivam menos de 6 meses podem querer considerar um tipo de cuidados paliativos chamado cuidados paliativos. Os cuidados paliativos são concebidos para proporcionar a melhor qualidade de vida possível às pessoas que estão perto do fim da vida. Você e a sua família são encorajados a pensar onde estariam mais confortáveis: em casa, no hospital, ou num ambiente hospitalar. Cuidados de enfermagem e equipamento especial podem tornar a estadia em casa uma alternativa viável para muitas famílias. Saiba mais sobre planeamento avançado de cuidados.

Após a morte de um ente querido, muitas pessoas precisam de apoio para as ajudar a lidar com a perda. Aprenda mais sobre a dor e a perda.

A próxima secção deste guia é Sobre Ensaios Clínicos. Oferece mais informação sobre estudos de investigação que se concentram em encontrar melhores formas de cuidar de pessoas com amiloidose. Ou, use o menu para escolher outra secção para continuar a ler este guia.