Propylotiouracyl jest na ogół dobrze tolerowany, a działania niepożądane występują u jednego na 100 pacjentów. Najczęstsze działania niepożądane są związane ze skórą i obejmują wysypkę, świąd, pokrzywkę, nieprawidłowe wypadanie włosów i pigmentację skóry. Inne częste działania niepożądane to obrzęk, nudności, wymioty, zgaga, utrata smaku, bóle stawów lub mięśni, drętwienie i ból głowy, reakcje alergiczne i wybielanie włosów.
Jego godne uwagi działania niepożądane obejmują ryzyko agranulocytozy i niedokrwistości aplastycznej. W dniu 3 czerwca 2009 r. FDA opublikowała ostrzeżenie „informujące pracowników służby zdrowia o ryzyku poważnego uszkodzenia wątroby, w tym niewydolności wątroby i zgonu, związanego ze stosowaniem propylotiouracylu.” W rezultacie, propylotiouracyl nie jest już zalecany u nieciężarnych dorosłych i u dzieci jako lek przeciwtarczycowy pierwszego rzutu.
Jednym z możliwych działań niepożądanych jest agranulocytoza, czyli zmniejszenie liczby białych krwinek we krwi. Symptomy i objawy agranulocytozy obejmują zmiany zakaźne gardła, przewodu pokarmowego i skóry z ogólnym uczuciem choroby i gorączką. Może również wystąpić zmniejszenie liczby płytek krwi (trombocytopenia). Ponieważ płytki krwi są ważne dla krzepnięcia krwi, trombocytopenia może prowadzić do problemów z nadmiernym krwawieniem. Podejrzewa się wystąpienie działań niepożądanych i lek jest czasami odstawiany, jeśli pacjent skarży się na nawracające epizody bólu gardła.
Innym zagrażającym życiu działaniem niepożądanym jest nagła, ciężka, piorunująca niewydolność wątroby prowadząca do zgonu lub konieczności przeszczepu wątroby, która występuje u maksymalnie 1 na 10 000 osób przyjmujących propylotiouracyl. W przeciwieństwie do agranulocytozy, która najczęściej występuje w ciągu pierwszych trzech miesięcy leczenia, to działanie niepożądane może wystąpić w każdym momencie leczenia.
Edycja ciąży
Propylotiouracyl jest zaklasyfikowany jako lek klasy D w ciąży. Klasa D oznacza, że istnieją pozytywne dowody na ryzyko dla płodu ludzkiego. Korzyści dla matki mogą przeważyć nad ryzykiem dla płodu w sytuacjach zagrożenia życia. PTU jest preferowany w stosunku do metimazolu (który również należy do klasy D) tylko w pierwszym trymestrze ciąży i u kobiet, które mogą zajść w ciążę, ze względu na zwiększone ryzyko teratogenności metimazolu w krytycznym okresie organogenezy. W drugim i trzecim trymestrze ciąży ryzyko to maleje, a metimazol jest preferowany w celu uniknięcia ryzyka powikłań wątrobowych związanych z PTU u matki.
Pierwotnym efektem działania PTU na płód jest łagodna niedoczynność tarczycy, gdy lek jest stosowany blisko terminu. Zwykle ustępuje to w ciągu kilku dni bez leczenia. Stan niedoczynności tarczycy może być obserwowany jako wole u noworodka i jest wynikiem zwiększonego stężenia tyreotropiny przysadkowej u płodu. Częstość występowania wola płodowego po leczeniu PTU w zgłoszonych przypadkach wynosi około 12%.