Badania kontrolne przypadków i badania kohortowe: Krótki przegląd

Posted on 6 grudnia 2017 by Saul Crandon

Wprowadzenie

Badania case-control i badania kohortowe są badaniami obserwacyjnymi, które leżą blisko środka hierarchii dowodów. Te rodzaje badań, wraz z randomizowanymi badaniami kontrolowanymi, stanowią badania analityczne, podczas gdy opisy przypadków i serie przypadków definiują badania opisowe (1). Chociaż badania te nie są tak wysoko oceniane jak randomizowane badania kontrolowane, mogą dostarczyć mocnych dowodów, jeśli są odpowiednio zaprojektowane.

Badania kliniczno-kontrolne

Badania kliniczno-kontrolne są retrospektywne. Na początku wyraźnie definiują dwie grupy: jedną z wynikiem/chorobą i jedną bez wyniku/choroby. Patrzą wstecz, aby ocenić, czy istnieje statystycznie istotna różnica we wskaźnikach ekspozycji na określony czynnik ryzyka między grupami. Patrz rycina 1, aby zapoznać się z obrazowym przedstawieniem projektu badania case-control. Może to sugerować związek między czynnikiem ryzyka a rozwojem danej choroby, chociaż nie można stwierdzić ostatecznej przyczynowości. Główną miarą wyniku w badaniach case-control jest iloraz szans (odds ratio, OR).

Rycina 1. Projekt badania Case-control.

Przypadki powinny być wybierane na podstawie obiektywnych kryteriów włączenia i wyłączenia z wiarygodnego źródła, takiego jak rejestr chorób. Nieodłącznym problemem przy wyborze przypadków jest to, że pewna część osób z chorobą nie będzie miała formalnego rozpoznania, może nie zgłaszać się do opieki medycznej, może być źle zdiagnozowana lub mogła umrzeć przed uzyskaniem diagnozy. Niezależnie od sposobu doboru przypadków, powinny one być reprezentatywne dla szerszej populacji chorób, które badamy, aby zapewnić możliwość uogólnienia.

Badania case-control powinny obejmować dwie grupy, które są identyczne, z wyjątkiem ich wyniku / statusu choroby.

Jako takie, kontrole powinny być również starannie dobrane. Możliwe jest dopasowanie kontroli do przypadków wybranych na podstawie różnych czynników (np. wiek, płeć), aby upewnić się, że nie wpływają one na wyniki badania. Można nawet zwiększyć moc statystyczną i precyzję badania, wybierając do trzech lub czterech kontroli na każdy przypadek (2).

Kontrole przypadków mogą dostarczyć szybkich wyników i są tańsze do przeprowadzenia niż większość innych badań. Fakt, że analiza jest retrospektywna, pozwala na badanie rzadkich chorób lub chorób o długim okresie utajenia. Co więcej, można ocenić wiele ekspozycji, aby lepiej zrozumieć możliwe czynniki ryzyka dla zdefiniowanego wyniku / choroby.

Niemniej jednak, ponieważ kontrole przypadków są retrospektywne, są one bardziej podatne na błędy. Jednym z głównych przykładów jest błąd wycofania. Często badania case-control wymagają od uczestników samodzielnego raportowania narażenia na określony czynnik. Recall bias to systematyczna różnica w sposobie, w jaki dwie grupy mogą sobie przypomnieć przeszłe wydarzenia, np. w badaniu dotyczącym martwego urodzenia, matka, która doświadczyła takiego porodu, może przypomnieć sobie możliwe czynniki przyczyniające się do niego o wiele bardziej żywo niż matka, która urodziła dziecko zdrowe.

Podsumowanie zalet i wad badań kohortowych przedstawiono w Tabeli 2.

Tabela 1. Zalety i wady badań case-control.

Badania kohortowe

Badania kohortowe mogą być retrospektywne lub prospektywne. Retrospektywne badania kohortowe NIE są tym samym, co badania case-control.

W retrospektywnych badaniach kohortowych ekspozycja i wyniki już wystąpiły. Zwykle są one prowadzone na danych, które już istnieją (z badań prospektywnych), a ekspozycje są definiowane przed spojrzeniem na istniejące dane dotyczące wyników, aby sprawdzić, czy ekspozycja na czynnik ryzyka jest związana z istotną statystycznie różnicą w tempie rozwoju wyników.

Prospektywne badania kohortowe są bardziej powszechne. Ludzie są rekrutowani do badań kohortowych niezależnie od ich ekspozycji lub statusu wyniku. Jest to jedna z ich ważnych zalet. Ludzie są często rekrutowani na przykład ze względu na ich obszar geograficzny lub zawód, a badacze mogą następnie mierzyć i analizować szereg ekspozycji i wyników.

Badanie następnie śledzi tych uczestników przez określony czas, aby ocenić odsetek, który rozwija interesujący ich wynik/chorobę. Na rycinie 2 przedstawiono obrazowo projekt badania kohortowego. Dlatego badania kohortowe są dobre do oceny rokowania, czynników ryzyka i szkodliwości. Miarą wyniku w badaniach kohortowych jest zwykle współczynnik ryzyka / ryzyko względne (RR).

Rycina 2. Projekt badania kohortowego.

Badania kohortowe powinny obejmować dwie grupy, które są identyczne z wyjątkiem statusu ekspozycji.

W rezultacie, zarówno grupy eksponowane, jak i nieeksponowane powinny być rekrutowane z tej samej populacji źródłowej. Inną ważną kwestią jest wykluczenie. Jeśli znaczna liczba uczestników nie jest obserwowana (zagubienie, śmierć, rezygnacja), może to mieć wpływ na wiarygodność badania. Nie tylko zmniejsza to moc badania, ale może również powodować tendencyjność – istotne różnice między grupami osób, które nie ukończyły badania.

Badania kohortowe mogą oceniać szereg wyników, pozwalając na rygorystyczną ocenę narażenia pod kątem jego wpływu na rozwój choroby. Dodatkowo są one dobre w przypadku rzadkich ekspozycji, np. kontaktu z chemicznym wybuchem promieniowania.

Badania kohortowe są przydatne, ale mogą być drogie i czasochłonne, zwłaszcza jeśli wybrany jest długi okres obserwacji lub sama choroba jest rzadka lub ma długi okres utajenia.

Podsumowanie zalet i wad kontroli przypadków przedstawiono w Tabeli 1.

Tabela 2. Zalety i wady badań kohortowych.

The Strengthening of Reporting of Observational Studies in Epidemiology Statement (STROBE)

STROBE zawiera listę kontrolną ważnych kroków przy prowadzeniu tego typu badań, a także działa jako wytyczne dotyczące najlepszych praktyk w zakresie raportowania (3). Zarówno badania kliniczno-kontrolne, jak i kohortowe są badaniami obserwacyjnymi, które mają różne zalety i wady. Jednak najważniejszym czynnikiem wpływającym na jakość dowodów dostarczanych przez te badania jest ich jakość metodologiczna.

1. Song, J. and Chung, K. Observational Studies: Cohort and Case-Control Studies. Plastic and Reconstructive Surgery. 2010 Dec;126(6):2234-2242.
2. Ury HK. Efficiency of case-control studies with multiple controls per case: Continuous or dichotomous data. Biometrics. 1975 Sep;31(3):643—649.
3. von Elm E, Altman DG, Egger M, Pocock SJ, Gøtzsche PC, Vandenbroucke JP; STROBE Initiative. The Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology (STROBE) statement: guidelines for reporting observational studies. Lancet 2007 Oct;370(9596):1453-14577. PMID: 18064739.

.