Na TEJ STRONIE: Dowiesz się o różnych sposobach, jakie lekarze stosują w leczeniu osób z tym schorzeniem. Aby zobaczyć inne strony, skorzystaj z menu.
Często najskuteczniejszym leczeniem amyloidozy jest leczenie i kontrolowanie choroby podstawowej, jeśli taka istnieje.
W tej części przedstawiono sposoby leczenia, które są standardem opieki w przypadku amyloidozy. „Standard opieki” oznacza najlepsze znane metody leczenia. Podczas podejmowania decyzji dotyczących planu leczenia, pacjentów zachęca się również do rozważenia możliwości przeprowadzenia badań klinicznych. Próba kliniczna to badanie naukowe, w którym testuje się nowe podejście do leczenia. Lekarze chcą się dowiedzieć, czy jest ono bezpieczne, skuteczne i być może lepsze od standardowego leczenia. Badania kliniczne mogą testować nowy lek, nową kombinację standardowych metod leczenia lub nowe dawki standardowych leków lub innych metod leczenia. Twój lekarz pomoże Ci rozważyć wszystkie opcje leczenia. Aby dowiedzieć się więcej o badaniach klinicznych, zapoznaj się z sekcjami O badaniach klinicznych i Najnowsze badania.
Przegląd leczenia
Różni lekarze często współpracują ze sobą w celu stworzenia ogólnego planu leczenia pacjenta, który łączy różne rodzaje leczenia. Jest to szczególnie ważne, ponieważ amyloidoza wpływa na tak wiele różnych narządów. Nazywa się to zespołem wielodyscyplinarnym.
Zespół ds. leczenia często obejmuje następujących ekspertów:
-
Hematolog. Lekarz, który specjalizuje się w zaburzeniach krwi
-
Kardiolog. Lekarz zajmujący się leczeniem chorób serca
-
Gastroenterolog. Lekarz specjalizujący się w schorzeniach przewodu pokarmowego
-
Pulmonolog. Lekarz specjalizujący się w schorzeniach płuc
-
Nefrolog. Lekarz, który leczy problemy z nerkami
-
Neurolog. Lekarz, który koncentruje się na problemach związanych z mózgiem i układem nerwowym
Wielokrotnie hematolog będzie odgrywał wiodącą rolę w koordynowaniu tego wielodyscyplinarnego zespołu. Zespoły opieki zdrowotnej mogą również obejmować wielu innych pracowników służby zdrowia, w tym asystentów lekarzy, pielęgniarki, pracowników socjalnych, farmaceutów, doradców, dietetyków i innych.
Opisy najczęstszych opcji leczenia amyloidozy wymieniono poniżej. Opcje leczenia i zalecenia zależą od kilku czynników, w tym od rodzaju amyloidozy, rodzaju choroby podstawowej, możliwych działań niepożądanych oraz preferencji i ogólnego stanu zdrowia pacjenta. Plan opieki będzie również obejmował leczenie objawów i skutków ubocznych. Poświęć czas na zapoznanie się ze wszystkimi opcjami leczenia i pamiętaj, aby zadawać pytania dotyczące niejasnych kwestii. Porozmawiaj także z lekarzem o celach każdego leczenia i o tym, czego możesz się spodziewać podczas jego stosowania. Dowiedz się więcej o podejmowaniu decyzji dotyczących leczenia.
Leki stosowane w leczeniu amyloidozy
Leki mogą być stosowane w celu kontrolowania problemów związanych z amyloidozą. Wykazano, że sterydy działają dobrze i są one zazwyczaj łączone z innymi lekami.
Chemoterapia
Chemoterapia to stosowanie leków w celu zniszczenia nieprawidłowych komórek, zazwyczaj poprzez zatrzymanie zdolności komórek do wzrostu i podziału. Jest ona najczęściej stosowana w leczeniu raka. Jednak chemioterapia jest również przydatna w przypadku innych schorzeń, w tym amyloidozy. Chemioterapia może być podawana przez hematologa lub onkologa medycznego, lekarza, który specjalizuje się w podawaniu chemioterapii w leczeniu raka.
Podczas leczenia amyloidozy chemioterapia jest stosowana do niszczenia nieprawidłowych komórek we krwi. Powszechne sposoby podawania chemioterapii obejmują dożylną (IV) rurkę umieszczoną w żyle za pomocą igły, zastrzyk pod skórą lub tabletkę lub kapsułkę, która jest połykana (doustnie).
Schemat chemioterapii (schemat) zazwyczaj składa się z określonej liczby cykli podawanych w ustalonym okresie czasu. Pacjent może otrzymywać 1 lek na raz lub kombinacje różnych leków w tym samym czasie.
Niektóre z powszechnych rodzajów chemioterapii stosowanych w leczeniu amyloidozy to cyklofosfamid (Cytoxan, Neosar) i melphalan (Alkeran) w połączeniu z deksametazonem (wiele nazw handlowych) i prednizonem (wiele nazw handlowych).
Skutki uboczne chemioterapii
Skutki uboczne chemioterapii zależą od osoby i stosowanej dawki, ale mogą obejmować nudności, wymioty i zmęczenie. Są one na ogół możliwe do opanowania, kiedy się pojawią i zwykle ustępują po zakończeniu leczenia. Niektóre rodzaje chemioterapii mogą powodować niecodzienne długoterminowe skutki uboczne, w tym uszkodzenie szpiku kostnego i innych narządów.
Anemia jest powszechna u osób z amyloidozą, zwłaszcza u tych, którzy otrzymują chemioterapię, taką jak melphalan. Niedokrwistość to nieprawidłowo niski poziom czerwonych krwinek (RBC). Krwinki czerwone zawierają białko zawierające żelazo, zwane hemoglobiną, które przenosi tlen do wszystkich części ciała. Jeśli poziom krwinek czerwonych jest zbyt niski, niektóre części ciała nie otrzymują wystarczającej ilości tlenu i nie mogą prawidłowo funkcjonować. Większość osób z anemią czuje się zmęczona lub osłabiona.
Dowiedz się więcej o podstawach chemioterapii i przygotowaniu do leczenia. Leki stosowane w leczeniu chorób są nieustannie oceniane. Rozmowa z lekarzem jest często najlepszym sposobem, aby dowiedzieć się o przepisanych ci lekach, ich przeznaczeniu, potencjalnych skutkach ubocznych lub interakcjach z innymi lekami. Dowiedz się więcej o swoich receptach, korzystając z przeszukiwalnych baz danych leków.
Terapia celowana
Terapia celowana jest leczeniem ukierunkowanym na konkretne geny, białka lub środowisko tkankowe, które przyczynia się do rozwoju amyloidozy. Ten rodzaj leczenia blokuje wzrost i rozprzestrzenianie się nieprawidłowych komórek, jednocześnie ograniczając uszkodzenia zdrowych komórek.
Ostatnie badania pokazują, że nie wszystkie nieprawidłowości mają te same cele. Aby znaleźć najskuteczniejsze leczenie, lekarz może przeprowadzić testy w celu identyfikacji genów, białek i innych czynników. Pomaga to lekarzom lepiej dopasować do każdego pacjenta najskuteczniejsze leczenie, jeśli tylko jest to możliwe. Ponadto, obecnie prowadzonych jest wiele badań mających na celu poznanie konkretnych celów molekularnych i nowych metod leczenia ukierunkowanych na te cele. Dowiedz się więcej o podstawach leczenia celowanego.
W przypadku amyloidozy terapie celowane obejmują terapię antyangiogenną, przeciwciała monoklonalne i inhibitory proteasomu.
-
Leki immunomodulujące. Leki z tej klasy obejmują lenalidomid (Revlimid), pomalidomid (Pomalyst) i talidomid (Synovir, Thalomid).
-
Przeciwciała monoklonalne. Przeciwciało monoklonalne jest rodzajem terapii celowanej. Rozpoznaje ono i przyłącza się do specyficznego białka w nieprawidłowych komórkach i nie wpływa na komórki, które nie mają tego białka. Leki z tej klasy obejmują daratumumab (Darzalex) i elotuzumab (Empliciti). Drugi rodzaj przeciwciał monoklonalnych jest bezpośrednio skierowany na sam amyloid. Obecnie kilka z tych przeciwciał znajduje się w fazie badań klinicznych.
-
Inhibitory proteasomu. Inhibicja proteasomów jest rodzajem terapii celowanej. Leki z tej klasy celują w specyficzne enzymy zwane proteasomami, które trawią białka w komórkach. Klasa ta obejmuje bortezomib (Velcade), iksazomib (Ninlaro) i karfilzomib (Kyprolis).
Badacze kontynuują badania nad tymi lekami, aby dowiedzieć się, jak dobrze każdy z nich leczy amyloidozę. Leki te nie odwracają gromadzenia się białek amyloidowych w tkankach lub narządach. Jednak badania nad kombinacją bortezomibu, deksametazonu i melphalanu wykazały, że mogą one pomóc narządom dotkniętym amyloidozą w lepszej pracy.
Ostatnie badania zaczęły badać rolę terapii, które mogą poprawić funkcjonowanie narządów poprzez bezpośrednie oddziaływanie na złogi amyloidu. Ten rodzaj leczenia jest nadal badany w ramach prób klinicznych.
Skutki uboczne terapii celowanej
Terapia celowana może powodować inne skutki uboczne niż te, które zwykle związane są z chemioterapią. U pacjentów otrzymujących terapię celowaną mogą wystąpić problemy ze skórą, włosami, paznokciami i/lub oczami. Dowiedz się więcej o reakcjach skórnych na terapię celowaną.
Chirurgia
Chirurgia stosowana w leczeniu amyloidozy może obejmować przeszczepianie narządów. Przeszczep wątroby okazał się skuteczny w leczeniu niektórych typów amyloidozy dziedzicznej. Przeszczep nerki i serca może również działać dobrze. Jednakże, przeszczep narządów może nie być odpowiedni dla wszystkich pacjentów, zwłaszcza tych, u których duże ilości białek amyloidowych odłożyły się w narządach. Porozmawiaj ze swoim lekarzem lub ośrodkiem posiadającym doświadczenie w przeszczepianiu narządów na temat swoich możliwości.
Przeszczep komórek macierzystych/przeszczep szpiku
Przeszczep szpiku kostnego/komórek macierzystych jest procedurą medyczną, w której komórki plazmatyczne w szpiku kostnym, które produkują białko amyloidowe, są najpierw niszczone przez wysokie dawki chemioterapii, a następnie zastępowane wysoce wyspecjalizowanymi komórkami, zwanymi krwiotwórczymi komórkami macierzystymi, które rozwijają się w zdrowy szpik kostny. Hematopoetyczne komórki macierzyste są komórkami krwiotwórczymi znajdującymi się zarówno w krwiobiegu, jak i w szpiku kostnym. Obecnie procedura ta jest częściej nazywana przeszczepem komórek macierzystych krwi obwodowej, niż przeszczepem szpiku kostnego, ponieważ to komórki macierzyste pobrane z krwiobiegu są zazwyczaj przeszczepiane, a nie rzeczywista tkanka szpiku kostnego.
Dla niektórych osób z amyloidozą, które mają pewne normalne funkcje narządów, przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej może być przydatny. Podczas tej procedury pacjentowi podaje się wysokie dawki chemioterapii w celu zniszczenia komórek krwi, które wytwarzają białka amyloidu. Następnie pacjent otrzymuje zdrowe komórki macierzyste krwi obwodowej, które pozwalają organizmowi ponownie zacząć wytwarzać zdrowe komórki krwi. Przeżywalność może być znacznie poprawiona dzięki wysokodawkowanej chemioterapii i przeszczepowi komórek macierzystych krwi obwodowej. Wielu pacjentów nie może jednak skorzystać z tego leczenia, ponieważ nagromadzenie białek amyloidu ma wpływ na funkcjonowanie innych narządów.
Przed zaleceniem przeszczepu komórek macierzystych lekarze rozmawiają z pacjentem o ryzyku związanym z tym leczeniem i biorą pod uwagę kilka innych czynników, takich jak rodzaj choroby, wyniki wcześniejszego leczenia oraz wiek i ogólny stan zdrowia pacjenta.
Dowiedz się więcej o podstawach przeszczepiania komórek macierzystych i szpiku kostnego.
Opieka nad objawami i skutkami ubocznymi
Amyloidoza i jej leczenie często powodują skutki uboczne. Łagodzenie objawów i skutków ubocznych jest ważną częścią opieki nad chorym. Takie podejście nazywa się opieką paliatywną lub wspierającą i obejmuje ono wspieranie pacjenta w jego fizycznych, emocjonalnych i społecznych potrzebach.
Opieka paliatywna to każde leczenie, które skupia się na zmniejszaniu objawów, poprawie jakości życia oraz wspieraniu pacjentów i ich rodzin. Opieką paliatywną może być objęta każda osoba, niezależnie od wieku i choroby. Najlepiej, gdy opieka paliatywna jest rozpoczynana tak wcześnie, jak to konieczne.
Ludzie często otrzymują jednocześnie leczenie amyloidozy i leczenie łagodzące efekty uboczne. W rzeczywistości pacjenci, którzy otrzymują oba te rodzaje leczenia, często mają mniej nasilone objawy, lepszą jakość życia i zgłaszają, że są bardziej zadowoleni z leczenia.
Leczenie paliatywne jest bardzo zróżnicowane i często obejmuje leki, terapię dietetyczną (patrz wyżej), techniki relaksacyjne, wsparcie emocjonalne i inne terapie. Możesz również otrzymać leczenie paliatywne podobne do tego, które ma na celu wyeliminowanie choroby, np. chemioterapię. Przed rozpoczęciem leczenia porozmawiaj z zespołem opieki zdrowotnej o możliwych skutkach ubocznych konkretnego planu leczenia i możliwościach opieki paliatywnej. Podczas leczenia i po jego zakończeniu należy informować lekarza lub innego członka zespołu opieki zdrowotnej o problemach, aby można było jak najszybciej się nimi zająć. Dowiedz się więcej o opiece paliatywnej.
Jeśli leczenie nie powiedzie się
Wyzdrowienie z amyloidozy nie zawsze jest możliwe. Jeśli choroby nie można wyleczyć lub kontrolować, można ją nazwać zaawansowaną lub terminalną.
Taka diagnoza jest stresująca, a zaawansowana choroba jest trudna do omówienia dla wielu osób. Ważne jest jednak, aby prowadzić otwarte i szczere rozmowy z lekarzem i zespołem opieki zdrowotnej, aby wyrazić swoje uczucia, preferencje i obawy. Zespół opieki zdrowotnej służy pomocą, a wielu członków zespołu posiada specjalne umiejętności, doświadczenie i wiedzę, aby wspierać pacjentów i ich rodziny. Upewnienie się, że dana osoba czuje się fizycznie komfortowo i nie odczuwa bólu, jest niezwykle ważne.
Pacjenci z zaawansowaną chorobą, u których przewiduje się, że będą żyli krócej niż 6 miesięcy, mogą rozważyć rodzaj opieki paliatywnej zwanej opieką hospicyjną. Opieka hospicyjna ma na celu zapewnienie jak najlepszej jakości życia ludziom, którzy są blisko końca życia. Zachęcamy pacjenta i jego rodzinę do zastanowienia się, gdzie będzie mu najwygodniej: w domu, w szpitalu czy w hospicjum. Opieka pielęgniarska i specjalny sprzęt mogą sprawić, że pozostanie w domu stanie się realną alternatywą dla wielu rodzin. Dowiedz się więcej o planowaniu zaawansowanej opieki.
Po śmierci bliskiej osoby, wiele osób potrzebuje wsparcia, aby pomóc im poradzić sobie z tą stratą. Dowiedz się więcej o żałobie i stracie.
Kolejny rozdział w tym przewodniku to O badaniach klinicznych. Zawiera ona więcej informacji na temat badań, których celem jest znalezienie lepszych sposobów opieki nad osobami z amyloidozą. Można również skorzystać z menu, aby wybrać inną sekcję i kontynuować czytanie tego przewodnika.