Posted on 6th December 2017 by Saul Crandon
Introduzione
Gli studi caso-controllo e di coorte sono studi osservazionali che si trovano vicino al centro della gerarchia delle prove. Questi tipi di studi, insieme agli studi randomizzati controllati, costituiscono studi analitici, mentre i case report e le serie di casi definiscono studi descrittivi (1). Anche se questi studi non sono classificati come gli studi randomizzati controllati, possono fornire forti prove se progettati in modo appropriato.
Studi caso-controllo
Gli studi caso-controllo sono retrospettivi. Definiscono chiaramente due gruppi all’inizio: uno con il risultato/malattia e uno senza il risultato/malattia. Guardano indietro per valutare se c’è una differenza statisticamente significativa nei tassi di esposizione a un fattore di rischio definito tra i gruppi. Vedi la Figura 1 per una rappresentazione pittorica del disegno di uno studio caso-controllo. Questo può suggerire associazioni tra il fattore di rischio e lo sviluppo della malattia in questione, anche se non si può trarre una causalità definitiva. La principale misura di risultato negli studi caso-controllo è l’odds ratio (OR).
Figura 1. Disegno dello studio caso-controllo.
I casi dovrebbero essere selezionati in base a criteri oggettivi di inclusione ed esclusione da una fonte affidabile come un registro delle malattie. Un problema inerente alla selezione dei casi è che una certa percentuale di coloro che hanno la malattia non avrebbe una diagnosi formale, potrebbe non presentarsi per le cure mediche, potrebbe essere diagnosticata male o potrebbe essere morta prima di ottenere una diagnosi. Indipendentemente da come vengono selezionati i casi, essi dovrebbero essere rappresentativi della popolazione più ampia della malattia che si sta studiando per garantire la generalizzabilità.
Gli studi caso-controllo dovrebbero includere due gruppi che sono identici tranne che per il loro risultato / stato di malattia.
Come tale, anche i controlli dovrebbero essere selezionati con attenzione. È possibile abbinare i controlli ai casi selezionati sulla base di vari fattori (ad esempio, età, sesso) per garantire che questi non confondano i risultati dello studio. Si può anche aumentare la potenza statistica e la precisione dello studio scegliendo fino a tre o quattro controlli per caso (2).
I casi-controllo possono fornire risultati veloci e sono più economici da eseguire rispetto alla maggior parte degli altri studi. Il fatto che l’analisi sia retrospettiva, permette di studiare malattie rare o con lunghi periodi di latenza. Inoltre, è possibile valutare esposizioni multiple per ottenere una migliore comprensione dei possibili fattori di rischio per l’esito definito / malattia.
Tuttavia, poiché i casi-controllo sono retrospettivi, sono più soggetti a distorsioni. Uno degli esempi principali è il recall bias. Spesso gli studi caso-controllo richiedono che i partecipanti si auto-riferiscano la loro esposizione a un certo fattore. Il recall bias è la differenza sistematica nel modo in cui i due gruppi possono ricordare gli eventi passati, ad esempio in uno studio che indaga sul parto prematuro, una madre che ha vissuto questa esperienza può ricordare i possibili fattori contribuenti molto più vividamente di una madre che ha avuto un parto sano.
Un riassunto dei pro e dei contro degli studi di coorte è fornito nella tabella 2.
Tabella 1. Vantaggi e svantaggi degli studi caso-controllo.
Studi di coorte
Gli studi di coorte possono essere retrospettivi o prospettici. Gli studi di coorte retrospettivi NON sono la stessa cosa degli studi caso-controllo.
Negli studi di coorte retrospettivi, l’esposizione e gli esiti sono già accaduti. Di solito sono condotti su dati già esistenti (da studi prospettici) e le esposizioni sono definite prima di guardare i dati di risultato esistenti per vedere se l’esposizione a un fattore di rischio è associato a una differenza statisticamente significativa nel tasso di sviluppo del risultato.
Gli studi di coorte retrospettivi sono più comuni. Le persone vengono reclutate negli studi di coorte indipendentemente dalla loro esposizione o dallo stato degli esiti. Questo è uno dei loro importanti punti di forza. Le persone sono spesso reclutate per la loro area geografica o per la loro occupazione, per esempio, e i ricercatori possono quindi misurare e analizzare una serie di esposizioni ed esiti.
Lo studio segue poi questi partecipanti per un periodo definito per valutare la percentuale che sviluppa l’esito/malattia di interesse. Vedi la Figura 2 per una rappresentazione pittorica del disegno di uno studio di coorte. Pertanto, gli studi di coorte sono buoni per valutare la prognosi, i fattori di rischio e i danni. La misura del risultato negli studi di coorte è di solito un rapporto di rischio / rischio relativo (RR).
Figura 2. Disegno dello studio di coorte.
Gli studi di coorte dovrebbero includere due gruppi che sono identici tranne che per il loro stato di esposizione.
Come risultato, entrambi i gruppi esposti e non esposti dovrebbero essere reclutati dalla stessa popolazione di partenza. Un’altra considerazione importante è l’attrito. Se un numero significativo di partecipanti non viene seguito (persi, morti, abbandonati), questo può avere un impatto sulla validità dello studio. Non solo diminuisce la potenza dello studio, ma ci può essere un bias di attrito – una differenza significativa tra i gruppi di coloro che non hanno completato lo studio.
Gli studi di coorte possono valutare una serie di risultati permettendo di valutare rigorosamente un’esposizione per il suo impatto nello sviluppo della malattia. Inoltre, sono buoni per le esposizioni rare, ad esempio il contatto con un’esplosione di radiazioni chimiche.
Sebbene gli studi di coorte siano utili, possono essere costosi e richiedere molto tempo, soprattutto se si sceglie un lungo periodo di follow-up o la malattia stessa è rara o ha una lunga latenza.
Un riassunto dei pro e dei contro dei casi-controllo è fornito nella tabella 1.
Tabella 2. Vantaggi e svantaggi degli studi di coorte.
The Strengthening of Reporting of Observational Studies in Epidemiology Statement (STROBE)
STROBE fornisce una checklist di passi importanti per la conduzione di questi tipi di studi, oltre a fungere da linee guida per le migliori pratiche di reporting (3). Sia gli studi caso-controllo che quelli di coorte sono osservazionali, con diversi vantaggi e svantaggi. Tuttavia, il fattore più importante per la qualità delle prove che questi studi forniscono, è la loro qualità metodologica.
- Song, J. and Chung, K. Observational Studies: Studi di coorte e di caso-controllo. chirurgia plastica e ricostruttiva. 2010 dic; 126 (6): 2234-2242.
- Ury HK. Efficienza degli studi caso-controllo con controlli multipli per caso: Dati continui o dicotomici. Biometrics. 1975 Sep;31(3):643—649.
- von Elm E, Altman DG, Egger M, Pocock SJ, Gøtzsche PC, Vandenbroucke JP; STROBE Initiative. The Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology (STROBE) statement: guidelines for reporting observational studies. Lancet 2007 Oct;370(9596):1453-14577. PMID: 18064739.