Amiloidosi: Opzioni di trattamento

In questa pagina: Conoscerai i diversi modi che i medici usano per trattare le persone con questa condizione. Per vedere altre pagine, usa il menu.

Spesso, il trattamento più efficace per l’amiloidosi è quello di trattare e controllare la malattia di base, se c’è.

Questa sezione ti dice i trattamenti che sono lo standard di cura per l’amiloidosi. “Standard di cura” significa i migliori trattamenti conosciuti. Quando si decide il piano di trattamento, i pazienti sono anche incoraggiati a considerare gli studi clinici come un’opzione. Un trial clinico è uno studio di ricerca che testa un nuovo approccio al trattamento. I medici vogliono sapere se è sicuro, efficace e possibilmente migliore del trattamento standard. Gli studi clinici possono testare un nuovo farmaco, una nuova combinazione di trattamenti standard, o nuove dosi di farmaci standard o altri trattamenti. Il tuo medico può aiutarti a considerare tutte le opzioni di trattamento. Per saperne di più sugli studi clinici, vedi le sezioni Informazioni sugli studi clinici e Ultime ricerche.

Panoramica del trattamento

Diversi tipi di medici spesso lavorano insieme per creare un piano di trattamento complessivo del paziente che combina diversi tipi di trattamenti. Questo è particolarmente importante perché l’amiloidosi colpisce così tanti organi diversi. Questo è chiamato un team multidisciplinare.

Il team di trattamento spesso include questi esperti:

• Ematologo. Un medico specializzato in disturbi del sangue

• Cardiologo. Un medico che tratta le condizioni del cuore

• Gastroenterologo. Un medico specializzato in condizioni del tratto gastrointestinale

• Pulmonologo. Un medico specializzato nelle condizioni dei polmoni

• Nefrologo. Un medico che tratta i problemi dei reni

• Neurologo. Un medico che si concentra su problemi che coinvolgono il cervello e il sistema nervoso

Molte volte, l’ematologo prenderà il comando nel coordinare questo team multidisciplinare. I team di assistenza sanitaria possono anche includere una varietà di altri operatori sanitari, tra cui assistenti medici, infermieri, assistenti sociali, farmacisti, consulenti, dietisti e altri.

Di seguito sono elencate le descrizioni delle opzioni di trattamento più comuni per l’amiloidosi. Le opzioni di trattamento e le raccomandazioni dipendono da diversi fattori, tra cui il tipo di amiloidosi, il tipo di malattia sottostante, i possibili effetti collaterali, le preferenze del paziente e la sua salute generale. Il tuo piano di cura includerà anche il trattamento dei sintomi e degli effetti collaterali. Prenditi del tempo per conoscere tutte le opzioni di trattamento e assicurati di fare domande sulle cose che non sono chiare. Inoltre, parla degli obiettivi di ogni trattamento con il tuo medico e di cosa puoi aspettarti mentre ricevi il trattamento. Per saperne di più sulle decisioni di trattamento.

Medicinali usati per trattare l’amiloidosi

I farmaci possono essere usati per controllare i problemi associati all’amiloidosi. Gli steroidi hanno dimostrato di funzionare bene, e sono tipicamente combinati con altri farmaci.

Chemotherapy

Chemotherapy è l’uso di farmaci per distruggere le cellule anormali, solitamente fermando la capacità delle cellule di crescere e dividersi. È più comunemente usata per trattare il cancro. Tuttavia, la chemioterapia è utile anche per altre condizioni, compresa l’amiloidosi. La chemioterapia può essere somministrata da un ematologo o da un oncologo medico, un medico specializzato nel somministrare la chemioterapia per trattare il cancro.

Durante il trattamento dell’amiloidosi, la chemioterapia viene utilizzata per distruggere le cellule anormali nel sangue. I modi più comuni per somministrare la chemioterapia includono un tubo intravenoso (IV) inserito in una vena con un ago, un’iniezione sotto la pelle, o una pillola o una capsula che viene ingoiata (per via orale).

Un regime di chemioterapia (programma) di solito consiste in un numero specifico di cicli dati in un determinato periodo di tempo. Un paziente può ricevere 1 farmaco alla volta o combinazioni di diversi farmaci allo stesso tempo.

Alcuni dei comuni tipi di chemioterapia usati per trattare l’amiloidosi sono la ciclofosfamide (Cytoxan, Neosar) e il melfalan (Alkeran) combinati con desametasone (diversi nomi commerciali) e prednisone (diversi nomi commerciali).

Effetti collaterali della chemioterapia

Gli effetti collaterali della chemioterapia dipendono dall’individuo e dalla dose usata, ma possono includere nausea, vomito e affaticamento. Questi sono generalmente gestibili quando si verificano, e di solito vanno via una volta che il trattamento è finito. Alcuni tipi di chemioterapia possono causare effetti collaterali a lungo termine non comuni, tra cui danni al midollo osseo e ad altri organi.

L’anemia è comune nelle persone con amiloidosi, specialmente quelle che stanno ricevendo la chemioterapia, come il melfalan. L’anemia è un livello anormalmente basso di globuli rossi (RBC). I globuli rossi hanno una proteina contenente ferro chiamata emoglobina che porta l’ossigeno a tutte le parti del corpo. Se il livello di globuli rossi è troppo basso, alcune parti del corpo non ricevono abbastanza ossigeno e non possono funzionare correttamente. La maggior parte delle persone con anemia si sentono stanche o deboli.

Per saperne di più sulle basi della chemioterapia e sulla preparazione al trattamento. I farmaci usati per trattare le malattie sono in continua valutazione. Parlare con il tuo medico è spesso il modo migliore per conoscere i farmaci prescritti per te, il loro scopo e i loro potenziali effetti collaterali o interazioni con altri farmaci. Scopri di più sulle tue prescrizioni usando i database dei farmaci ricercabili.

Terapia mirata

La terapia mirata è un trattamento che ha come obiettivo geni specifici, proteine o l’ambiente del tessuto che contribuisce allo sviluppo dell’amiloidosi. Questo tipo di trattamento blocca la crescita e la diffusione delle cellule anormali, limitando i danni alle cellule sane.

Studi recenti mostrano che non tutte le anomalie hanno gli stessi obiettivi. Per trovare il trattamento più efficace, il medico può eseguire test per identificare geni, proteine e altri fattori. Questo aiuta i medici ad abbinare meglio ogni paziente con il trattamento più efficace, quando possibile. Inoltre, molti studi di ricerca sono in corso per scoprire di più su specifici bersagli molecolari e nuovi trattamenti diretti ad essi. Per saperne di più sulle basi dei trattamenti mirati.

Per l’amiloidosi, le terapie mirate includono la terapia anti-angiogenesi, gli anticorpi monoclonali e gli inibitori del proteasoma.

• Farmaci immunomodulatori. I farmaci di questa classe includono lenalidomide (Revlimid), pomalidomide (Pomalyst) e talidomide (Synovir, Thalomid).

• Anticorpi monoclonali. Un anticorpo monoclonale è un tipo di terapia mirata. Riconosce e si attacca a una specifica proteina nelle cellule anormali, e non colpisce le cellule che non hanno quella proteina. I farmaci di questa classe includono daratumumab (Darzalex) ed elotuzumab (Empliciti). Un secondo tipo di anticorpo monoclonale mira direttamente all’amiloide stessa. Ci sono attualmente diversi di questi anticorpi in studi clinici.

• Inibitori del proteasoma. L’inibizione del proteasoma è un tipo di terapia mirata. I farmaci di questa classe mirano a specifici enzimi chiamati proteasomi che digeriscono le proteine nelle cellule. Questa classe comprende bortezomib (Velcade), ixazomib (Ninlaro), e carfilzomib (Kyprolis).

I ricercatori continuano a studiare questi farmaci per scoprire quanto bene ognuno di essi tratta l’amiloidosi. Questi farmaci non invertono l’accumulo di proteine amiloidi nei tessuti o negli organi. Tuttavia, gli studi sulla combinazione di bortezomib, desametasone e melfalan hanno dimostrato che possono aiutare gli organi colpiti dall’amiloidosi a funzionare meglio.

Studi recenti hanno iniziato ad esaminare il ruolo dei trattamenti che possono migliorare la funzione degli organi colpendo direttamente i depositi di amiloide. Questo tipo di trattamento è ancora in fase di studio negli studi clinici.

Effetti collaterali della terapia mirata

La terapia mirata può causare effetti collaterali diversi da quelli solitamente legati alla chemioterapia. I pazienti che ricevono la terapia mirata possono sviluppare problemi alla pelle, ai capelli, alle unghie e/o agli occhi. Per saperne di più sulle reazioni cutanee alla terapia mirata.

Chirurgia

La chirurgia usata per trattare l’amiloidosi può includere il trapianto di organi. Il trapianto di fegato è stato efficace nel trattamento di alcuni tipi di amiloidosi ereditaria. Anche il trapianto di reni e di cuore può funzionare bene. Tuttavia, il trapianto d’organo potrebbe non essere appropriato per tutti i pazienti, specialmente quelli che hanno grandi quantità di proteine amiloidi che si sono depositate nei loro organi. Parlate con il vostro medico o con un centro esperto in trapianti di organi delle vostre opzioni.

Trapianto di cellule staminali/trapianto di midollo osseo

Un trapianto di midollo osseo/cellule staminali è una procedura medica in cui le cellule plasmatiche del midollo osseo che producono la proteina amiloide vengono prima distrutte da alte dosi di chemioterapia e poi sostituite da cellule altamente specializzate, chiamate cellule staminali ematopoietiche, che si sviluppano in midollo osseo sano. Le cellule staminali ematopoietiche sono cellule che formano il sangue e si trovano sia nel sangue che nel midollo osseo. Oggi, questa procedura è più comunemente chiamata trapianto di cellule staminali del sangue periferico, piuttosto che trapianto di midollo osseo, perché sono le cellule staminali raccolte dal flusso sanguigno ad essere trapiantate, non il tessuto midollare vero e proprio.

Per alcune persone con amiloidosi che hanno qualche funzione d’organo normale, il trapianto di cellule staminali del sangue periferico può essere utile. Durante questa procedura, al paziente vengono somministrate alte dosi di chemioterapia per distruggere le cellule del sangue che producono le proteine amiloidi. Il paziente riceve poi cellule staminali del sangue periferico sane, che permettono al corpo di ricominciare a produrre cellule del sangue sane. La sopravvivenza può essere significativamente migliorata con la chemioterapia ad alte dosi e il trapianto di cellule staminali del sangue periferico. Tuttavia, molti pazienti non possono ricevere questo trattamento perché l’accumulo di proteine amiloidi ha colpito la funzione di altri organi.

Prima di raccomandare il trapianto di cellule staminali, i medici parleranno con il paziente dei rischi di questo trattamento e prenderanno in considerazione diversi altri fattori, come il tipo di malattia, i risultati di qualsiasi trattamento precedente, l’età del paziente e la sua salute generale.

Per saperne di più sulle basi del trapianto di cellule staminali e di midollo osseo.

Curare i sintomi e gli effetti collaterali

L’amiloidosi e il suo trattamento spesso causano effetti collaterali. Alleviare i sintomi e gli effetti collaterali di una persona è una parte importante delle cure. Questo approccio è chiamato cure palliative o di supporto, e comprende il sostegno al paziente per i suoi bisogni fisici, emotivi e sociali.

Le cure palliative sono qualsiasi trattamento che si concentra sulla riduzione dei sintomi, sul miglioramento della qualità della vita e sul sostegno ai pazienti e alle loro famiglie. Qualsiasi persona, indipendentemente dall’età o dalla malattia, può ricevere cure palliative. Funziona meglio quando le cure palliative sono iniziate il prima possibile.

Le persone spesso ricevono contemporaneamente un trattamento per l’amiloidosi e un trattamento per alleviare gli effetti collaterali. Infatti, i pazienti che ricevono entrambi hanno spesso sintomi meno gravi, una migliore qualità della vita e riferiscono di essere più soddisfatti del trattamento.

I trattamenti palliativi variano ampiamente e spesso includono farmaci, terapia dietetica (vedi sopra), tecniche di rilassamento, supporto emotivo e altre terapie. Puoi anche ricevere trattamenti palliativi simili a quelli destinati a eliminare la malattia, come la chemioterapia. Parla con il tuo medico degli obiettivi di ogni trattamento nel tuo piano di trattamento.

Prima di iniziare il trattamento, parla con il tuo team sanitario dei possibili effetti collaterali del tuo specifico piano di trattamento e delle opzioni di cure palliative. Durante e dopo il trattamento, assicurati di dire al tuo medico o ad un altro membro del team sanitario se stai sperimentando un problema in modo che possa essere affrontato il più rapidamente possibile. Per saperne di più sulle cure palliative.

Se il trattamento fallisce

La guarigione dall’amiloidosi non è sempre possibile. Se la malattia non può essere curata o controllata, può essere definita avanzata o terminale.

Questa diagnosi è stressante, e la malattia avanzata è difficile da discutere per molte persone. Tuttavia, è importante avere conversazioni aperte e oneste con il tuo medico e il tuo team di assistenza sanitaria per esprimere i tuoi sentimenti, le tue preferenze e le tue preoccupazioni. Il team di assistenza sanitaria è lì per aiutare, e molti membri del team hanno abilità speciali, esperienza e conoscenza per sostenere i pazienti e le loro famiglie. Assicurarsi che una persona sia fisicamente comoda e libera dal dolore è estremamente importante.

I pazienti che hanno una malattia avanzata e che si prevede vivano meno di 6 mesi possono prendere in considerazione un tipo di cure palliative chiamate cure hospice. L’assistenza Hospice è progettata per fornire la migliore qualità di vita possibile alle persone che sono vicine alla fine della vita. Tu e la tua famiglia siete incoraggiati a pensare a dove staresti più comodo: a casa, in ospedale o in un ambiente Hospice. L’assistenza infermieristica e le attrezzature speciali possono rendere la permanenza a casa un’alternativa praticabile per molte famiglie. Per saperne di più sulla pianificazione delle cure avanzate.

Dopo la morte di una persona cara, molte persone hanno bisogno di sostegno per aiutarle ad affrontare la perdita. Per saperne di più sul dolore e la perdita.

La prossima sezione di questa guida è Informazioni sulle sperimentazioni cliniche. Offre maggiori informazioni sugli studi di ricerca che si concentrano sulla ricerca di modi migliori per curare le persone con amiloidosi. Oppure, usa il menu per scegliere un’altra sezione per continuare a leggere questa guida.