Le propylthiouracile est généralement bien toléré, avec des effets secondaires survenant chez un patient sur 100. Les effets secondaires les plus fréquents sont liés à la peau et comprennent les éruptions cutanées, les démangeaisons, l’urticaire, la perte anormale de cheveux et la pigmentation de la peau. D’autres effets secondaires courants sont des gonflements, des nausées, des vomissements, des brûlures d’estomac, une perte de goût, des douleurs articulaires ou musculaires, des engourdissements et des maux de tête, des réactions allergiques et un blanchiment des cheveux.
Ses effets secondaires notables incluent un risque d’agranulocytose et d’anémie aplastique. Le 3 juin 2009, la FDA a publié une alerte « notifiant aux professionnels de santé le risque de lésions hépatiques graves, y compris d’insuffisance hépatique et de décès, lié à l’utilisation du propylthiouracile. » En conséquence, le propylthiouracile n’est plus recommandé chez les adultes non enceintes et chez les enfants comme médicament antithyroïdien de première intention.
Un des effets secondaires possibles est l’agranulocytose, une diminution des globules blancs dans le sang. Les symptômes et les signes de l’agranulocytose comprennent des lésions infectieuses de la gorge, du tractus gastro-intestinal et de la peau avec une sensation générale de maladie et de fièvre. Une diminution des plaquettes sanguines (thrombocytopénie) peut également se produire. Les plaquettes étant importantes pour la coagulation du sang, la thrombocytopénie peut entraîner des problèmes de saignement excessif. Les effets secondaires sont suspectés et le médicament est parfois interrompu si le patient se plaint d’épisodes récurrents de maux de gorge.
Un autre effet secondaire potentiellement mortel est une insuffisance hépatique soudaine, grave et fulminante entraînant la mort ou la nécessité d’une transplantation hépatique, qui survient chez jusqu’à 1 personne sur 10 000 prenant du propylthiouracile. Contrairement à l’agranulocytose qui survient le plus souvent au cours des trois premiers mois de traitement, cet effet secondaire peut survenir à tout moment du traitement.
Modification de la grossesse
Le propylthiouracile est classé comme médicament de classe D pendant la grossesse. La classe D signifie qu’il existe des preuves positives de risque pour le fœtus humain. Le bénéfice maternel peut l’emporter sur le risque fœtal dans les situations mettant en jeu le pronostic vital. Le PTU est préféré au méthimazole (qui est également de classe D) uniquement au cours du premier trimestre de la grossesse et chez les femmes susceptibles de devenir enceintes, en raison du risque accru de tératogénicité du méthimazole pendant l’organogenèse critique. Au deuxième et troisième trimestre, ce risque est diminué et le méthimazole est préféré pour éviter le risque de complications hépatiques du PTU chez la mère.
Le principal effet sur le fœtus du passage transplacentaire du PTU est la production d’une légère hypothyroïdie lorsque le médicament est utilisé près du terme. Cela se résout généralement en quelques jours sans traitement. L’état hypothyroïdien peut être observé sous la forme d’un goitre chez le nouveau-né, et est le résultat d’une augmentation des niveaux de thyrotropine hypophysaire fœtale. L’incidence du goitre fœtal après traitement par PTU dans les cas rapportés est d’environ 12 %.