Amiloidosis: Opciones de tratamiento

En esta página: Conocerá las diferentes formas que utilizan los médicos para tratar a las personas con esta enfermedad. Para ver otras páginas, utilice el menú.

A menudo, el tratamiento más eficaz para la amiloidosis es tratar y controlar la enfermedad subyacente, si la hay.

Esta sección le indica los tratamientos que son el estándar de atención para la amiloidosis. «Estándar de atención» significa los mejores tratamientos conocidos. Al tomar decisiones sobre el plan de tratamiento, también se anima a los pacientes a considerar los ensayos clínicos como una opción. Un ensayo clínico es un estudio de investigación que pone a prueba un nuevo enfoque de tratamiento. Los médicos quieren saber si es seguro, eficaz y posiblemente mejor que el tratamiento estándar. Los ensayos clínicos pueden probar un nuevo medicamento, una nueva combinación de tratamientos estándar o nuevas dosis de medicamentos estándar u otros tratamientos. Su médico puede ayudarle a considerar todas las opciones de tratamiento. Para obtener más información sobre los ensayos clínicos, consulte las secciones Acerca de los ensayos clínicos y Últimas investigaciones.

Resumen del tratamiento

Diferentes tipos de médicos suelen trabajar juntos para crear un plan de tratamiento general del paciente que combine diferentes tipos de tratamientos. Esto es especialmente importante porque la amiloidosis afecta a muchos órganos diferentes. Esto se denomina equipo multidisciplinar.

El equipo de tratamiento suele incluir a estos expertos:

• Hematólogo. Un médico especializado en trastornos de la sangre

• Cardiólogo. Un médico que trata las afecciones del corazón

• Gastroenterólogo. Médico especializado en afecciones del tracto gastrointestinal

• Pulmonólogo. Un médico que se especializa en afecciones de los pulmones

• Nefrología. Un médico que trata problemas renales

• Neurólogo. Un médico que se centra en cuestiones relacionadas con el cerebro y el sistema nervioso

Muchas veces, el hematólogo tomará la iniciativa de coordinar este equipo multidisciplinar. Los equipos de atención médica también pueden incluir una variedad de otros profesionales de la salud, incluyendo asistentes médicos, enfermeras, trabajadores sociales, farmacéuticos, consejeros, dietistas y otros.

A continuación se describen las opciones de tratamiento más comunes para la amiloidosis. Las opciones y recomendaciones de tratamiento dependen de varios factores, como el tipo de amiloidosis, el tipo de enfermedad subyacente, los posibles efectos secundarios y las preferencias del paciente y su estado de salud general. Su plan de cuidados también incluirá el tratamiento de los síntomas y los efectos secundarios. Tómese el tiempo necesario para informarse sobre todas las opciones de tratamiento y asegúrese de hacer preguntas sobre lo que no esté claro. Además, hable de los objetivos de cada tratamiento con su médico y de lo que puede esperar mientras lo recibe. Obtenga más información sobre cómo tomar decisiones de tratamiento.

Medicamentos utilizados para tratar la amiloidosis

Se pueden utilizar medicamentos para controlar los problemas asociados a la amiloidosis. Se ha demostrado que los esteroides funcionan bien, y normalmente se combinan con otros fármacos.

Quimioterapia

La quimioterapia es el uso de fármacos para destruir las células anormales, normalmente deteniendo la capacidad de las células para crecer y dividirse. Se utiliza sobre todo para tratar el cáncer. Sin embargo, la quimioterapia también es útil para otras enfermedades, como la amiloidosis. La quimioterapia puede ser administrada por un hematólogo o un oncólogo médico, un médico especializado en la administración de quimioterapia para tratar el cáncer.

Durante el tratamiento de la amiloidosis, la quimioterapia se utiliza para destruir las células anormales de la sangre. Las formas habituales de administrar la quimioterapia incluyen un tubo intravenoso (IV) colocado en una vena mediante una aguja, una inyección bajo la piel o una píldora o cápsula que se traga (por vía oral).

Un régimen (programa) de quimioterapia suele consistir en un número específico de ciclos administrados durante un periodo de tiempo determinado. Un paciente puede recibir 1 fármaco a la vez o combinaciones de diferentes fármacos al mismo tiempo.

Algunos de los tipos comunes de quimioterapia utilizados para tratar la amiloidosis son la ciclofosfamida (Cytoxan, Neosar) y el melfalán (Alkeran) combinados con dexametasona (múltiples nombres comerciales) y prednisona (múltiples nombres comerciales).

Efectos secundarios de la quimioterapia

Los efectos secundarios de la quimioterapia dependen del individuo y de la dosis utilizada, pero pueden incluir náuseas, vómitos y fatiga. Por lo general, son manejables cuando se producen, y suelen desaparecer una vez finalizado el tratamiento. Algunos tipos de quimioterapia pueden causar efectos secundarios poco comunes a largo plazo, incluyendo daños en la médula ósea y otros órganos.

La anemia es común en las personas con amiloidosis, especialmente en aquellas que reciben quimioterapia, como el melfalán. La anemia es un nivel anormalmente bajo de glóbulos rojos (GR). Los glóbulos rojos tienen una proteína que contiene hierro, llamada hemoglobina, que transporta el oxígeno a todas las partes del cuerpo. Si el nivel de glóbulos rojos es demasiado bajo, algunas partes del cuerpo no reciben suficiente oxígeno y no pueden funcionar correctamente. La mayoría de las personas con anemia se sienten cansadas o débiles.

Aprenda más sobre los fundamentos de la quimioterapia y la preparación para el tratamiento. Los medicamentos utilizados para tratar las enfermedades se evalúan continuamente. Hablar con su médico suele ser la mejor manera de conocer los medicamentos que le han recetado, su finalidad y sus posibles efectos secundarios o interacciones con otros medicamentos. Obtenga más información sobre sus recetas utilizando las bases de datos de fármacos con función de búsqueda.

Terapia dirigida

La terapia dirigida es un tratamiento que se dirige a genes, proteínas o al entorno tisular específicos que contribuyen al desarrollo de la amiloidosis. Este tipo de tratamiento bloquea el crecimiento y la propagación de las células anormales, al tiempo que limita el daño a las células sanas.

Estudios recientes demuestran que no todas las anomalías tienen las mismas dianas. Para encontrar el tratamiento más eficaz, el médico puede realizar pruebas para identificar genes, proteínas y otros factores. Esto ayuda a los médicos a asignar a cada paciente el tratamiento más eficaz siempre que sea posible. Además, en la actualidad se están llevando a cabo muchos estudios de investigación para conocer mejor las dianas moleculares específicas y los nuevos tratamientos dirigidos a ellas. Obtenga más información sobre los aspectos básicos de los tratamientos dirigidos.

En el caso de la amiloidosis, los tratamientos dirigidos incluyen la terapia antiangiogénica, los anticuerpos monoclonales y los inhibidores del proteasoma.

• Fármacos inmunomoduladores. Los fármacos de esta clase incluyen la lenalidomida (Revlimid), la pomalidomida (Pomalyst) y la talidomida (Synovir, Thalomid).

• Anticuerpos monoclonales. Un anticuerpo monoclonal es un tipo de terapia dirigida. Reconoce y se adhiere a una proteína específica de las células anormales, y no afecta a las células que no tienen esa proteína. Los fármacos de esta clase son el daratumumab (Darzalex) y elotuzumab (Empliciti). Un segundo tipo de anticuerpo monoclonal se dirige directamente al propio amiloide. Actualmente hay varios de estos anticuerpos en ensayos clínicos.

• Inhibidores del proteasoma. La inhibición del proteasoma es un tipo de terapia dirigida. Los fármacos de esta clase se dirigen a unas enzimas específicas llamadas proteasomas que digieren las proteínas de las células. Esta clase incluye bortezomib (Velcade), ixazomib (Ninlaro) y carfilzomib (Kyprolis).

Los investigadores siguen estudiando estos fármacos para averiguar la eficacia de cada uno en el tratamiento de la amiloidosis. Estos fármacos no revierten la acumulación de proteínas amiloides en los tejidos u órganos. Sin embargo, los estudios que investigan la combinación de bortezomib, dexametasona y melfalán han demostrado que pueden ayudar a que los órganos afectados por la amiloidosis funcionen mejor.

Estudios recientes han comenzado a examinar el papel de los tratamientos que pueden mejorar la función de los órganos al dirigirse directamente a los depósitos de amiloide. Este tipo de tratamiento todavía se está estudiando en ensayos clínicos.

Efectos secundarios de la terapia dirigida

La terapia dirigida puede causar efectos secundarios diferentes de los que suelen estar relacionados con la quimioterapia. Los pacientes que reciben la terapia dirigida pueden desarrollar problemas en la piel, el cabello, las uñas y/o los ojos. Obtenga más información sobre las reacciones cutáneas a la terapia dirigida.

Cirugía

La cirugía utilizada para tratar la amiloidosis puede incluir el trasplante de órganos. El trasplante de hígado ha sido eficaz en el tratamiento de ciertos tipos de amiloidosis hereditaria. El trasplante de riñón y de corazón también puede dar buenos resultados. Sin embargo, el trasplante de órganos puede no ser apropiado para todos los pacientes, especialmente para aquellos que tienen grandes cantidades de proteínas amiloides que se han depositado en sus órganos. Hable con su médico o con un centro experto en trasplante de órganos sobre sus opciones.

Trasplante de células madre/trasplante de médula ósea

Un trasplante de médula ósea/células madre es un procedimiento médico en el que las células plasmáticas de la médula ósea que producen la proteína amiloide se destruyen primero con altas dosis de quimioterapia y luego se sustituyen por células altamente especializadas, llamadas células madre hematopoyéticas, que se convierten en médula ósea sana. Las células madre hematopoyéticas son células formadoras de sangre que se encuentran tanto en el torrente sanguíneo como en la médula ósea. En la actualidad, este procedimiento se denomina más comúnmente trasplante de células madre de sangre periférica, en lugar de trasplante de médula ósea, porque lo que se suele trasplantar son las células madre recogidas del torrente sanguíneo, no el tejido de la médula ósea real.

Para algunas personas con amiloidosis que tienen alguna función orgánica normal, el trasplante de células madre de sangre periférica puede ser útil. Durante este procedimiento, el paciente recibe altas dosis de quimioterapia para destruir las células sanguíneas que están produciendo las proteínas amiloides. A continuación, el paciente recibe células madre de sangre periférica sanas, que permiten al organismo volver a producir células sanguíneas sanas. La supervivencia puede mejorar significativamente con la quimioterapia a dosis altas y el trasplante de células madre de sangre periférica. Sin embargo, muchos pacientes no pueden recibir este tratamiento porque la acumulación de proteína amiloide ha afectado a la función de otros órganos.

Antes de recomendar el trasplante de células madre, los médicos hablarán con el paciente sobre los riesgos de este tratamiento y tendrán en cuenta otros varios factores, como el tipo de enfermedad, los resultados de cualquier tratamiento anterior y la edad y el estado de salud general del paciente.

Aprenda más sobre los fundamentos del trasplante de células madre y de médula ósea.

Cuidado con los síntomas y los efectos secundarios

La amiloidosis y su tratamiento suelen causar efectos secundarios. Aliviar los síntomas y los efectos secundarios de una persona es una parte importante de los cuidados. Este enfoque se denomina cuidados paliativos o de apoyo, e incluye el apoyo al paciente en sus necesidades físicas, emocionales y sociales.

Los cuidados paliativos son cualquier tratamiento que se centre en reducir los síntomas, mejorar la calidad de vida y apoyar a los pacientes y sus familias. Cualquier persona, independientemente de su edad o enfermedad, puede recibir cuidados paliativos. Funcionan mejor cuando los cuidados paliativos se inician tan pronto como sea necesario.

Las personas suelen recibir al mismo tiempo tratamiento para la amiloidosis y tratamiento para aliviar los efectos secundarios. De hecho, los pacientes que reciben ambos tratamientos suelen tener síntomas menos graves, una mejor calidad de vida y afirman estar más satisfechos con el tratamiento.

Los tratamientos paliativos varían mucho y suelen incluir medicación, terapia dietética (véase más arriba), técnicas de relajación, apoyo emocional y otras terapias. También puede recibir tratamientos paliativos similares a los destinados a eliminar la enfermedad, como la quimioterapia. Hable con su médico sobre los objetivos de cada tratamiento en su plan de tratamiento.

Antes de que comience el tratamiento, hable con su equipo de atención médica sobre los posibles efectos secundarios de su plan de tratamiento específico y las opciones de cuidados paliativos. Durante y después del tratamiento, asegúrese de informar a su médico o a otro miembro del equipo de atención médica si está experimentando un problema para que pueda ser abordado lo antes posible. Obtenga más información sobre los cuidados paliativos.

Si el tratamiento falla

La recuperación de la amiloidosis no siempre es posible. Si la enfermedad no puede curarse o controlarse, puede denominarse avanzada o terminal.

Este diagnóstico es estresante, y la enfermedad avanzada es difícil de discutir para muchas personas. Sin embargo, es importante mantener conversaciones abiertas y sinceras con el médico y el equipo sanitario para expresar sus sentimientos, preferencias y preocupaciones. El equipo sanitario está ahí para ayudar, y muchos miembros del equipo tienen habilidades, experiencia y conocimientos especiales para apoyar a los pacientes y sus familias. Asegurarse de que una persona está físicamente cómoda y libre de dolor es extremadamente importante.

Los pacientes que tienen una enfermedad avanzada y que se espera que vivan menos de 6 meses pueden considerar un tipo de cuidados paliativos llamados cuidados paliativos. Los cuidados paliativos están diseñados para proporcionar la mejor calidad de vida posible a las personas que están cerca del final de la vida. Os animamos a ti y a tu familia a pensar en el lugar en el que estarías más cómodo: en casa, en el hospital o en un entorno de cuidados paliativos. Los cuidados de enfermería y los equipos especiales pueden hacer que permanecer en casa sea una alternativa viable para muchas familias. Obtenga más información sobre la planificación de cuidados avanzados.

Después de la muerte de un ser querido, muchas personas necesitan apoyo para ayudarles a superar la pérdida. Obtenga más información sobre el duelo y la pérdida.

La siguiente sección de esta guía es Acerca de los ensayos clínicos. Ofrece más información sobre los estudios de investigación que se centran en encontrar mejores formas de atender a las personas con amiloidosis. O bien, utilice el menú para elegir otra sección para continuar leyendo esta guía.